CGT既细胞与基因治疗是利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。细胞基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域极具发展前景。

截止至2023年8月，FDA批准的CGT产品已有32种。国家药监局已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验。但是CGT作为新一代生物技术革命产物，一个痛点是生产成本非常高，相应而生的降低CGT相关终端产品的成本也是让CGT更好造福人类的关键。Polyplus致力于为客户提供从原料质粒、转染试剂、人力成本、仪器设备等多层面降低成本的高性价比转染试剂。

大规模病毒生产的金标准

Polyplus——PEIpro®

PEIpro®特点

l  兼容多种细胞培养系统和商业化培养基；

l  DNA用量更少，经济高效大批量生产病毒载体；

l  三个质量等级的产品适合各个阶段的应用需求，拥有完全GMP等级的产品；

l  基于PEI优化的转染试剂，适合贴壁和悬浮系统的LV、AAV、RV等多种病毒大规模生产。

1、适用于多种细胞培养系统

无论基于细胞培养的系统和生产规模如何，对于慢病毒和AAV, PEIpro®和PEIpro®-HQ的有效病毒载体产量分别优于10⁷IG/mL和10⁹vg /mL。

2、低量DNA生产高量病毒

与另一种基于PEI的试剂和磷酸钙转染相比，PEIpro®用更少的试剂和更低的DNA量产生更多的病毒。将HEK-293悬浮细胞以1 × 10⁶/ml的浓度接种于无血清培养基中，按照推荐方案用PEIpro®、和另一种基于PEI的试剂转染。AAV-2使用无辅助包装系统生产，转染72h使用GFP报告基因表达测量病毒滴度。右图：在无血清培养基中生长的贴壁HEK-293细胞中产慢病毒，每75cm2烧瓶用15ugDNA和30ul PEIpro®，转染48h后通过滴定上清液测定病毒产量。

3、更少的试剂用量

与其他PEI相比，PEIpro®所需试剂较少，DNA用量也较低。将HEK-293悬浮细胞以1 × 10⁶/ml的浓度接种于无血清培养基中，用PEIpro®、PEI MAX®和L-PEI 25 kDa转染。转染48 h后用常规荧光素酶法检测荧光素酶的表达。

悬浮培养体系中用于生产rAAV的新一代转染试剂

Polyplus——FectoVIR®-AAV

FectoVIR®-AAV特点

l  有GMP级别产品；

l  合成型，不含任何动物源成分；

l  在悬浮细胞体系中达到惊人的病毒产量；

l  适合大规模生产，转染复合物工作体积小、更稳定；

l  DNA用量更少，1 L FectoVIR ® -AAV 转染试剂足以转染 500 L 细胞培养物。

应用数据

1、极高的病毒产量

 上图：对比其他产品，FectoVIR®-AAV可提高10倍病毒产量

下图：FectoVIR®-AAV通过高生产率大大降低制造成本。对在2000L STR中生产10E18的AAV进行成本建模，基于

DSP后3O% AAV回收率，使用FectoVIR®-AAV生产10E18的AAV需要4个生物反应器，使用PElpro ®需要7个生物反应器，使用其他PEI需要22个生物反应器。

2、更少的DNA用量

FectoVIR®-AAV在提高产量的同时可使DNA用量减少25%(+33% vs PEIpro®)

3、适合大规模生产

左图：复合物工作体积：由10%减至1%。右图：复合物稳定性: 可延长至6小时

4、兼容多种商业化细胞培养基

使用在几种合成培养基中制每的FectoVIR®-AAV/DNA复合物转染悬浮HEK-293T胞后72小时，收获重组AAV-2。

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